Миелодиспластический синдром: что это такое, симптомы, лечение

Что такое миелодиспластический синдром?

Миелодиспластический (MDS) синдром является диагноз рака. Это группа заболеваний, влияющих на кровь и мозг, с различной степенью тяжести, потребностей в лечении и продолжительности жизни.

Это может быть оригинальным (независимым) или быть следствием лечения рака. Первоначальный MDS не имеет очевидной причины. MDS, связанные с лечением, имеет очевидную причину.

Как развивается миелодиспластический синдром?

ДНК (генетический материал) развивающихся стволовых клеток в костном мозге повреждена. Это называется «приобретенная мутация».

Стволовые клетки образуют клетки крови (лейкоциты, эритроциты и тромбоциты).

Это повреждение предотвращает правильное функционирование костного мозга. Когда костный мозг не работает должным образом, он не может производить достаточно здоровых клеток крови.

Костный мозг продуцирует слаборазвитые (незрелые) клетки с аномальным размером, формой или внешним видом, называемыми диспластическими клетками (неправильно образующимися).
Бластичные клетки (незрелые клетки костного мозга) могут быть накоплены, которые еще не могут выполнять определенную функцию зрелой клетки.
Костный мозг не может производить достаточно здоровых эритроцитов, лейкоцитов или тромбоцитов.

В результате количество здоровых клеток крови (эритроциты, лейкоциты и тромбоциты) обычно ниже, чем в норме.

Анемия — это состояние, при котором мало эритроцитов, что может вызвать усталость и одышку.
Нейтропения — это состояние, при котором мало лейкоцитов, поэтому иммунная система не может эффективно защищаться от инфекций и з-за отсутствия нейтрофилов (тип белых клеток).
Тромбоцитопения — это состояние, при котором происходит небольшое количество тромбоцитов, которое может вызвать кровотечение и мягкие синяки по кажущейся причине.
Панситопения — это состояние, при котором все три типа клеток в крови низкие.

Тем не менее, неровности в клетках костного мозга у пациентов с MDS варьируются от легкой до очень тяжелой.

У некоторых пациентов клетки MDS могут п о-прежнему функционировать и попасть в кровоток. Эритроциты все еще несут кислород, а лейкоциты (нейтрофилы и моноциты) поглощают и убивают бактерии и тромбоциты, что приводит к повреждению кровеносных сосудов.
В более тяжелых случаях MDS создание клеток крови является более нарушенным, а аномальные бластоты (взрывы) накапливаются в костном мозге и крови. Эти клетки не созревают к клеткам, которые функционируют должным образом. Они не так талантливы, как нормальные клетки, чтобы созревать в эритроцитах, нейтрофилах и тромбоцитах.
Бласты обычно составляют менее 5% всех клеток костного мозга. При миелодиспластическом синдроме бласты часто составляют более 5% клеток костного мозга. Количество бластов в организме является ключом к определению тяжести МДС.

Причины и факторы риска

В большинстве случаев врачи не могут определить конкретную причину МДС. Миелодиспластический синдром может быть либо первичным, также известным как «de novo», когда причина неизвестна, либо вторичным, известным как «связанный с лечением». У большинства людей с МДС диагностируют первичный или de novo миелодиспластический синдром.

Первичный или de novo МДС – болезнь не имеет известной причины. В большинстве случаев с возрастом в стволовых клетках накапливаются случайные мутации (изменения ДНК), и если эти мутации происходят в определенных генах и в определенных местах, возникает МДС.
Вторичный (связанный с лечением) МДС. Некоторые люди, которые лечились от другого рака, имеют небольшой риск развития МДС, связанного с лечением. Он возникает лишь у небольшого числа пациентов, получавших химиотерапию и/или лучевую терапию, и встречается реже, чем первичный МДС. В целом вероятность развития МДС в результате лечения другого рака очень низка. У некоторых пациентов с редкими наследственными заболеваниями костного мозга, такими как анемия Фанкони или врожденная дискинезия, также может развиться вторичный МДС, как и у пациентов с ранее диагностированным другим нарушением костного мозга, называемым апластической анемией.

Невозможно предотвратить миелодиспластический синдром, им нельзя заразиться или передать его кому-либо.

Признаки и симптомы миелодиспластического синдрома

У некоторых пациентов симптомы заболевания могут отсутствовать. Миелодиспластический синдром можно выявить до появления симптомов в результате лабораторных исследований, входивших в плановое медицинское обследование.

Однако люди с МДС часто имеют низкий уровень одного или нескольких типов клеток крови. Падение количества клеток крови ниже нормы называется цитопенией. Большинство симптомов миелодиспластического синдрома вызваны недостатком эритроцитов, лейкоцитов или тромбоцитов в крови.

Анемия – это снижение количества здоровых эритроцитов. Красные кровяные тельца переносят кислород по всему телу. Анемия может вызывать такие симптомы, как

усталость;
головокружение;
слабость;
одышка или дискомфорт в груди, особенно при физических нагрузках;
бледная кожа (см. рисунок ниже).

Нейтропения — это снижение количества здоровых лейкоцитов. Белые кровяные клетки помогают организму бороться с инфекциями. Нейтропения может привести к частым или тяжелым инфекциям у пациентов.

Тромбоцитопения — это снижение количества здоровых тромбоцитов. Кровавые тромбоциты помогают контролировать кровотечение и участвовать в заживлении ран. Тортинитр может вызвать симптомы, такие как

синяки на теле;
Кровотечение и синяки (см. Фото ниже).

Диагностика МДС

Точный диагноз является одним из наиболее важных аспектов ухода за человеком. Получение тщательного диагноза поможет вашему врачу:

оценить, как будет продолжаться болезнь;
Определите наиболее подходящее лечение.

Поскольку МДС может быть болезнью, которую трудно диагностировать, вы можете получить второе медицинское мнение от опытного гематолога перед началом лечения.

Диагностические критерии

Диагностика миелодиспластического синдрома требует костного мозга, по крайней мере, в одной из следующих особенностей:

Взрывы, покрывающие от 5 до 19 процентов клеток костного мозга;
Очевидные изменения в структуре или форме клеток костного мозга (дисплазия);
Цитогенетические аномалии (повреждение хромосомной ДНК в клетках):
- «Простая» цитогенетика означает, что менее трех хромосом повреждены;
- «Сложная» цитогенетика означает, что три или более хромосомы нарушаются.

Следующие тесты и тесты помогут врачу поставить диагноз.

Анализы крови

OAC с дифференциацией. Ваш врач будет назначать общее количество крови (GBC), что поможет измерить количество эритроцитов, лейкоцитов и тромбоцитов крови. Эти измерения показывают, в какой степени клетки миелодиспластического синдрома в костном мозге влияют на нормальные клетки крови.

Пациенты с MDS часто имеют небольшое количество одного или нескольких типов клеток крови. Общий анализ крови должен содержать дифференцировку, чтобы помочь сравнить различные типы лейкоцитов в образце.

Низкое количество эритроцитов означает, что вы анемично. Если вы анемично, ваш врач рассмотрит свои эритроциты, чтобы увидеть, вызвано ли ваше состояние миелодиспластическим синдромом или:

низкий уровень железа, фолиевой кислоты или витамина B12;
другой тип рака или проблемы с костным мозгом;
Другая причина анемии, такая как почечная недостаточность.

Количество ретикулоцитов. Ретикулоциты являются предшественниками (незрелыми) клетками, которые развиваются в спелых эритроцитах. Количество ретикулоцитов измеряет количество ретикулоцитов в циркулирующей крови. Это может показать, как быстро эти клетки продуцируются и высвобождаются костном мозгом, и правильно ли функционирует костный мозг. Когда у человека есть анемия, нормальная реакция заключается в том, что костный мозг производит больше ретикулоцитов. Низкое количество ретикулоцитов указывает на то, что костный мозг не работает должным образом.

Анализ крови на эритропоэтин. Эритропоэтин — это вещество, вырабатываемое почками. Эритропоэтин стимулирует костный мозг для производства большего количества эритроцитов. Анализ количества эритропоэтина в крови может помочь определить причину анемии.

Низкий уровень эритропоэтина может вызвать анемию и может быть признаком проблемы со здоровьем, кроме МДС. Низкий уровень эритропоэтина также может ухудшить анемию у человека с миелодиспластическим синдромом. Большинство пациентов с анемией MDS имеют относительно низкий уровень эритропоэтина в сыворотке.

Обследование костного мозга: аспирация и биопсия

Эти диагностические методы используются для подтверждения миелодиспластического синдрома. Они обычно выполняются одновременно в кабинете врача или в больнице. После взятия образцов патолог наблюдает за ними под микроскопом, чтобы оценить тип, размер, внешний вид и зрелость клеток.

Аспирация костного мозга удаляет небольшое количество жидкого костного мозга изнутри кости.
Биопсия костного мозга удаляет небольшой кусочек твердой кости с небольшим костным мозгом.

Симптомы миелодиспластического синдрома в исследовании представлены ниже:

ячейки неправильного размера или формы (дисплазия);
Неверное число (слишком много или слишком мало) любого типа клеток крови;
Повышенное количество бластотных клеток (незрелые клетки костного мозга);
Неправильно низкое или большое количество клеток в костном мозге;
Эритроциты, которые имеют слишком много или слишком мало железа.

Флуоресцентная гибридизация in situ, или метод FISH и кариотип

Эти исследования используются для идентификации клеток, содержащих хромосомные аномалии. Эти исследования также могут помочь идентифицировать аномальные клетки для диагностики заболевания, а также могут контролировать и измерить результаты терапии. Хромосомные аномалии являются важными факторами в выявлении специфических подтипов MDS, а иногда могут помочь врачам определить наиболее эффективный подход к лечению.

Цитогенетические аномалии.

Клетки MDS обычно имеют аномальные хромосомы. Около 50 процентов пациентов имеют один или несколько хромосомных дефектов. Существуют различные типы хромосомных дефектов; Например, может быть отсутствие хромосомы. Также может быть дополнительная копия хромосомы. Каждая хромосома разделена на две части или «руки». Короткая хромосомная рука называется «ARM P». Длинная хромосомная рука отмечена как «рука Q».

Молекулярные генетические исследования

Эти тесты ищут мутации в генах, которые связаны с миелодиспластическим синдромом. Иногда результаты тестов на мутации влияют на лечение MDS или на его результат. Молекулярные тесты могут быть проведены на образец крови или костного мозга. Некоторые пациенты с MDS выполняются для обнаружения аномалий генов.

Секвенирование ДНК является своего рода молекулярным тестом, который проверяет, возникают ли специфические генные мутации в раковых клетках. Некоторые мутации связаны с лучшим или худшим результатом. Врачи используют результаты молекулярных тестов, чтобы помочь планировать лечение.

Генетические мутации.

В последние годы исследования идентифицировали несколько генных мутаций среди пациентов с МДС. Некоторые из этих мутаций могут повлиять на результат заболевания.

Это примечательно, потому что:

Существует более 40 генов, которые могут быть изменены при миелодиспластическом синдроме;
Большое количество пациентов (более 80 процентов) может иметь по крайней мере одну мутацию;
Основываясь на функциях этих мутированных генов, исследователи изучали молекулярные механизмы, ответственные за развитие MDS;
Специфическая природа мутаций, наблюдаемых у пациентов с МДС, может частично объяснить изменчивость их заболевания и, вероятно, приведет к созданию новых систем классификации, основанных на этих генетических нарушениях;
Подключение мутации может иметь прогностическую ценность. Мутации в некоторых генах были связаны как с лучшим, так и с худшим прогнозом, чем ожидалось международным прогностическим масштабом (IPSS).

Подтипы миелодиспластического синдрома

Есть несколько типов MDS (подтипы). Врачи классифицируют подтипы миелодиспластического синдрома в соответствии с различными факторами. Клиницисты часто используют одну из двух систем для своей классификации: французская, американская, британская (FAB (французско-американская британская) система классификации или система классификации Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ).

За последние несколько десятков лет классификация миелодиспластического синдрома значительно изменилась. В 1982 году французско-американская британская (FAB) Рабочая группа разработала классификацию MDS. В 2001

Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) предложила альтернативную классификацию, которая была изменена в отношении исходной классификации FAB, чтобы включить молекулярные и цитогенетические факторы. С тех пор классификация ВОЗ была обновлена дважды: один раз в 2008 году и снова в 2016 году.

Врачи также используют международную масштаб прогностической оценки (IPSS) для более узкого определения стадии заболевания, определяют факторы риска для пациентов и планируют лечение.

FAB классификация

Классификация FAB разделила MDS на пять подтипов на основе процента взрывов в костном мозге и периферической крови, количество кольцевых сидеробластов (KS) и степени моноцитоза (увеличение числа лейкоцитов) следующим образом

Устойчивая анемия (RA);
Устойчивая анемия с сидеробластами кольца (RACS);
устойчивая анемия с избыточными взрывами (RAIB);
Устойчивая анемия с избыточными взрывами в трансформации ((RAIB-T);
Хроническая миелемоноцитова лейкемия (CML).

Классификация ВОЗ

Текущие руководящие принципы классификации ВОЗ определяют 6 подтипов миелодиспластического синдрома на основе результатов тестов крови и костного мозга. Классифицирует MD по факторам, которые отличаются от факторов в системе FAB:

MDS с одной линией:
МДС с кольцами сидеробласты:
МДС с многочисленной дисплазией;
МДС с избыточными взрывами:
MDS с изолированным DEL (5Q);
MDS не может быть классифицирована.

Международную шкалу оценки прогноза (IPSS)

Специфические факторы могут влиять на прогноз (вероятный результат) миелодиспластического синдрома (MDS) и помочь врачам определить, когда начинать лечение и каким должно быть интенсивное лечение. Эти факторы включают:

MDS подтип;
количество и тяжесть цитопении (низкое количество клеток крови);
процент бластотных клеток в костном мозге;
Тип и количество хромосомных поражений.

Врачи используют эти прогностические факторы для назначения группы оценки и рисков. Каждому прогностическому фактору присваивается число в зависимости от его тяжести. Более низкий результат обычно указывает на лучший прогноз. Результаты для всех факторов затем объединяются, чтобы создать общий результат риска.

Результат риска описывает, как быстро может развиваться заболевание, и используется для назначения пациента конкретной группе риска. Врачи используют информацию о группе рисков пациента, чтобы выбрать метод лечения.

Есть три основных прогностических масштаба:

IPSS Scale (международная оценка симптомов простаты международной прогностической шкалы);
IPSS-R (пересмотренный международный прогностический рейтинг шкалы оценки);
Шкала WPSS (прогностическая система оценки на основе классификации ВОЗ).

Первый — наиболее часто используемая система прогностической оценки. IPSS использует три «прогностические точки», чтобы предсказать курс болезни

процент бласточных клеток лейкемии в костном мозге;
тип хромосомных изменений, если они происходят, в клетках костного мозга (цитогенетика);
Присутствие одной или нескольких низких клеток крови (цитопения).

Низкие и косвенные категории иногда объединяются в группу с низким риском; Промежуточные категории 2 и максимум иногда объединяются в группу с более высоким риском.

Второй IPSS — известный как «IP S-R» — включает те же факторы заболевания, что и IPSS, но эти факторы определяются более подробно. IPSS-R представляет пять факторов заболевания:

Бластичные клетки;
цитогенетический;
гемоглобин;
абсолютное количество нейтрофилов;
Количество тарелок.

Третий из них, WPSS, используется реже, чем IPPS и IPSS-R. Он отличается от двух других систем тем, что учитывает подтип миелодиспластического синдрома в качестве прогностического фактора. Он также назначает оценку, основанную на наличии или отсутствии тяжелой анемии.

Группы риска

Перед началом лечения врачи группируют состояние пациента в одну из двух категорий риска: «низкий риск» или «высокий риск» MDS. Каждая категория включает в себя конкретные группы рисков из каждой системы.

Следует отметить, что прогностические системы и группы рисков не ожидают, как MDS ответит на лечение, а вместо этого предполагают, как MDS, вероятно, будет вести себя во времени без лечения.

МДС с более низким риском имеет тенденцию к замедлению роста и прогресса. В течение долгого времени это может не вызвать много или даже серьезных симптомов. Следовательно, часто используется менее интенсивное лечение. В свою очередь, синдром среднего риска среднего риска может пройти быстрее или превратиться в необработанную острую миелоидную лейкоз, которая за короткое время может вызвать больше симптомов и осложнений здоровья. Следовательно, часто требуется более интенсивная терапия.

Лечение миелодиспластического синдрома

Ситуация каждого пациента должна оцениваться индивидуально гематологическим онкологом, специализирующимся на лечении МДС, который обсудит пациента с заболеванием, прогностическими факторами и вариантами лечения. Также важно искать лечение в центре, который имеет опыт лечения миелодиспластического синдрома.

Типы лечения МДС

Врачи используют несколько типов подходов и комбинаций лечения MDS

Поддерживающая терапия:
- переливание крови;
- Железная хелатирующая терапия;
- факторы роста клеток крови;
Сетона терапия:
Аллогенная трансплантация стволовых клеток.

Врач также может предложить участие в клиническом испытании. Клинические испытания могут влиять на терапию новыми лекарственными средствами и новыми комбинациями лекарств или новыми подходами к пересадке стволовых клеток.

В поисках лучшего подхода к лечению

Лечение, которое рекомендуется врач, основано на нескольких факторах, в том числе:

Вы в категории с низким или высоким риском;
MDS подтип;
общее здоровье пациента;
Другие заболевания у пациента, называемые сопутствующими заболеваниями, такие как болезни сердца, почки, легкие или диабет.

Поскольку MDS с низким риском прогрессирует медленнее, обычно используется лечение низкой интенсивности. Цели для пациентов с низким риском

улучшение количества крови;
снижение переливания крови;
снижение риска инфекции;
Улучшение качества жизни.

Высокий риск MDS имеет тенденцию к быстрому росту и прогрессу для острой миелоидной лейкозы за более короткое время. По этой причине обычно используется более интенсивное лечение. Цели для пациентов с высоким уровнем MDS:

замедление или остановка прогрессирования миелодиспластического синдрома к острой миелоидной лейкозе;
Расширение ожидаемой продолжительности жизни.

Для вас может быть полезно пригласить любимого человека для медицинского визита, сделать заметки и задать дополнительные вопросы. Это хорошая идея, чтобы подготовить вопросы, которые вы хотели бы задать во время визита врача. Вы также можете записать разговор со своим врачом и слушать более внимательно после возвращения домой.

Поддерживающая терапия

Лечение, которое вводится для облегчения симптомов и побочных эффектов терапии, называется поддерживающим лечением. Целью поддерживающего лечения является улучшение качества жизни пациента и максимально снизить дискомфорт. Поддержание лечения является важной частью лечения MDS.

Переливания крови

Переливки эритроцитов могут помочь некоторым пациентам, улучшив количество их крови или облегчая симптомы анемии, такие как одышка, головокружение, сильная усталость и боль в груди. Переливки могут помочь смягчить симптомы в течение короткого времени, но с течением времени может потребоваться большее переливание.

У MDS от 60 до 80 процентов пациентов на момент диагноза имеют анемию, а до 90 процентов требуется один или несколько переливания во время заболевания.

Переливки тромбоцитов в крови могут использоваться у пациентов с тромбоцитопением (низкое количество тромбоцитов), что может вызвать такие симптомы, как легкие синяки или кровотечение. Переливание крови обычно требуется, когда тромбоцита крови пациента падает ниже 10000/мкл.

Аминокапроновая кислота, антифибринолитическое препарат, рекомендуется для кровотечения, которое не реагирует на переливание тромбоцитов и в случаях тяжелой тромбоцитопении. Этот препарат работает, предотвращая слишком быстрое расстройство сгустков крови.

Хелатная терапия железом

Железо встречается в эритроцитах. Когда человек получает много переливания эритроцитов, слишком много железа может накапливаться в организме. Это так называемыйПередозировка железа, которая со временем может повредить важные органы на всю жизнь.

При терапии хелатирования железа используются лекарства, называемые «хелаторами», которые связывают лишний железо и удаляют его из организма. Эта терапия может подходить для пациентов с анемией, которым требуется частые переливания крови (более 4 единиц эритроцитов в течение 8 недель). Наиболее часто используемые лекарства включают:

Defesirox (Exijad®);
Мезилан дефероксамин (Desursaral®).

В случае пациентов, которым требуется частый переливание эритроцитов, рекомендуется, чтобы врачи контролировали уровень ферритина (железа) в сыворотке и часто проверяют, существуют ли симптомы повреждения органов.

Факторы роста клеток крови

Средства, называемые «факторами роста», поддерживают выработку клеток крови в костном мозге. Эти агенты используются для лечения некоторых пациентов, у которых есть уменьшенное количество клеток крови.

Факторы роста эритроцитов.

Эритропоэтин (EPO) — гормон, продуцируемый в почках. Он стимулирует выработку эритроцитов в ответ на низкие уровни кислорода в организме. Отсутствие EPO также может вызвать анемию.

Стимуляторы Erythropoies — это факторы роста эритроцитов, которые являются фармацевтическими аналогами природного EPO. Они используются у пациентов с МД, которые имеют анемию и з-за низких уровней ЭПО. Лечение эритропоэзом, стимулирующим агенты, может снизить потребность в переливании крови и, возможно, улучшить выживаемость.

Alfa (Epocrine®) и дарбепоэтиновая альфа (Aranesp®) являются типами лекарств, стимулирующих эритропоэз. Они даны в виде инъекции под кожей. Дарбепоэтин альфа является более длинной формой формы EPO, чем дарбепоэтиновая альфа.

Большинство пациентов с МДС не имеют низкого уровня ЭПО, поэтому давление стимуляторов не является полезным способом лечения их анемии. Тем не менее, все пациенты с миелодиспластическим синдромом должны иметь проверенный уровень EPO.

Некоторые пациенты с MDS и низким уровнем EPO могут не извлечь выгоду из самого стимулирующего лечения; Тем не менее, эритропоэз, стимулирующие лекарства, вводимые вместе с G-CSF, может увеличить гемоглобин (см. Ниже).

Факторы роста лейкоцитов.

Факторы роста лейкоцитов естественным образом вырабатываются организмом и помогают увеличить выработку лейкоцитов. Синтетические версии этих веществ могут быть использованы для лечения пациентов с частыми нейтропениями, но не известно, помогают ли они пациентам жить дольше.

Колонии гранулоцитов, стимулирующие фактор (G-CSF), который помогает организму увеличить продукцию лейкоцитов. Филгастим (neupogen®) и pegfilgrastim (neulastim®) являются примерами лекарств от G-CSF.
Фактор, стимулирующий создание колоний гранулоцитов-макрофагов (GM-CSF), помогает организму производить множество различных типов лейкоцитов. Sargramostim (Leukin®) является подготовкой GM-CSF.

Факторы роста плитки.

Trompopopoethyna (TPO) — это вещество, которое помогает организму производить тромбоциты.

Romiplostim (Enplate®) и Eltombopag (Revolade®) — это лекарства, которые работают как TPO. Эти агенты рассматриваются как лечение для пациентов с миелодиспластическим синдромом, у которых мало тромбоцитов. Эти препараты в настоящее время одобрены FDA для лечения тромбоцитопении (низкого тромбоцита) у пациентов с хроническим иммунологическим тромбоцитопотопусом (и т. д.), у которых ответ на кортикостероиды, иммуноглобулины или спленэктомия недостаточен.
Хотя Romiplostym и Eltombopag не особенно одобрены для лечения MDS, они иногда могут быть полезны у пациентов с очень низким количеством тромбоцитов.

Управление инфекциями

Низкое количество лейкоцитов может увеличить риск инфекции. В некоторых случаях инфекция может быть частой или тяжелой. Медицинский синдром будет уделять пристальное внимание любым инфекциям или необъяснимой лихорадке. Если бактериальная инфекция выявлена или подозревается, могут быть назначены антибиотики. Антивирусные препараты могут быть использованы для лечения определенных вирусных инфекций.

Химиотерапия и медикаментозная терапия

Существует много различных типов лекарств, используемых для лечения миелодиспластического синдрома:

Гипометилирующие агенты

Препараты с меньшей вероятностью вызовут серьезные побочные эффекты и часто назначаются в амбулаторном режиме. Два препарата с низким содержанием химиотерапии одобрены для лечения MDS:

Азацитидин (Vidaza®);
Decitabina (DaCogen®).

Иммунодепрессивная терапия

Этот тип терапии использует лекарства, которые подавляют определенные части иммунной системы. Например, в некоторых типах MDS лимфоциты могут атаковать костный мозг, заставляя его перестать производить достаточно здоровых клеток крови. Основная иммуносупрессивная терапия, используемая для лечения MDS:

Ант и-моцит глобулин (ATG [TimoLobulina®]);
Циклоспорин (Neoral®);
Такролимус (программа).

Этот тип терапии не подходит для всех типов MDS; Это наиболее эффективно, когда миелодиспластический синдром имеет особенности, связанные с иммунной атакой, например,

Наличие белка HLA-DR15;
небольшое количество клеток в костном мозге;
Младшие пациенты с низким уровнем риска MDS.

Иммуномодуляторы

Иммуномодуляторы модифицируют различные части иммунной системы. Следующее лекарство одобрено для лечения MDS с низким уровнем риска при делеции 5Q [5Q)]:

Леналидомид (Revlimid®).

Лечение этим препаратом может снизить потребность в переливаниях эритроцитов у некоторых пациентов.

Высокоинтенсивная терапия

Этот тип терапии включает в себя использование интенсивных химиотерапевтических препаратов или трансплантации стволовых клеток. Химиотерапия с высокой интенсивностью включает лекарства и диаграммы, обычно используемые при лечении OML (острый миелоидный лейкоз).

Поскольку эти меры, как правило, вызывают более серьезные побочные эффекты, они обычно используются только в случае MDS, что может войти в острый миелоидный лейкоз (заболевание с высоким риском). Пациентам с промежуточным или высоким риском категорий 2 и IPSS MDS может потребоваться химиотерапия с высокой интенсивностью. Используемые лекарства могут включать.

Цитарабин (цитозин арабинозид, Cytosar®);
Идарубицин;
Данорубицин (Cerubidin®);
Mitoxantron (Novantrone®).

Химиотерапия можно вводить отдельно или в сочетании двух или трех различных препаратов (комбинированная химиотерапия). Во время лечения комбинированной терапией:

Низкие дозы лекарств могут быть использованы;
Клетки крови пациента могут ухудшаться. Если количество клеток пациента ухудшится, врач оценит состояние пациента, чтобы решить, может ли интенсивная химиотерапия продолжаться.

Ингибиторы тирозинкиназы

Ингибиторы тирозинкиназы представляют собой препараты для аномальных белков, которые вызывают неконтролируемый рост клеток. Следующее лекарство одобрено для взрослых пациентов с синдромами миелодиспластинга/миелопролиферативных опухолей (MDS/MPN), связанной с перестройкой гена PDGFR (фактор роста тромбоцитов):

Месилан Иматиниб (GLIVEC®).

Аллогенная трансплантация стволовых клеток

Аллогенная трансплантация стволовых клеток иногда используется для лечения пациентов с МДС. Однако и з-за высокого и часто опасного для жизни риска, связанного с трансплантацией стволовых клеток, это лечение в основном рассматривается:

Пациенты в возрасте до 60 лет;
Пациенты в возрасте до 75 лет, которые имеют хорошее здоровье;
Пациенты, которые находятся в промежуточном классе IPS S-2 или в категории IPSS с высоким уровнем риска, или которые имеют (вторичные) MDS, связанные с ант и-ракообразной терапией;
Пациенты, у которых есть донор стволовых клеток, адаптированные к антигену лейкоцитов человека (HLA) (одноуровневое или не связанное с подготовкой).

Аллогенная трансплантация стволовых клеток также может быть рассмотрена в случае селективного низкого уровня MDS с тяжелой цитопении. Аутологичная трансплантация с использованием собственных стволовых клеток пациента используется для некоторых других заболеваний, но не используется для миелодиспластического синдрома, поскольку собственные стволовые клетки пациента неверны и з-за болезни.

Вакцинация против болезни хозяина. Серьезным риском, связанным с трансплантацией аллогенных стволовых клеток, является заболевание трансплантации против хозяина, которое развивается, когда донорские иммунные клетки атакуют вашу нормальную ткань. Побочные эффекты этого заболевания могут быть от низкой до жизни.

Трансплантация аллогенных стволовых клеток пониженной интенсивности

Пациенты, которые не переносят аллогенную трансплантацию с интенсивной химиотерапией, могут быть квалифицированы для снижения трансплантации клеток (иногда называемой н е-миелоабляционной трансплантацией).

В этом типе трансплантации пациенты получают более низкие дозы химиотерапевтических препаратов и/или радиации. Они получают иммуносупрессивные препараты для предотвращения отторжения трансплантации (донорских клеток), благодаря которой донорские иммунные клетки могут влиять на раковые клетки. Эта атака называется эффектом трансплантата против лежакемии (GIL).

Исследование анализирует использование этого типа трансплантации у пожилых людей с рецидивом и/или устойчивым заболеванием. Трансплантация стволовых клеток с пониженной интенсивностью обычно используется у пациентов старше 55-60 лет.

Вакцинотерапия

В настоящее время ведутся клинические испытания для определения эффективности вакцины против миелодиспластического синдрома при лечении пациентов с высоким уровнем MDS. Вакцина изготовлена из белковых структурных блоков, называемых «пептидами», которые могут помочь организму построить эффективный иммунный ответ на клетки MDS.

Последующий уход за больными после лечения

Потребуются регулярные посещения врача. Врач оценит состояние пациента, количество клеток крови и, возможно, костного мозга.

Может быть необходимо повторить некоторые исследования, чтобы выяснить, пользуется ли пациент от лечения и стоит ли продолжать.

Рекомендуется выполнить некоторые прививки, включая вакцинацию гриппа и пневмококковую пневмонию. Существует два типа пневмококков для взрослых: полисахаридная пневмококковая вакцина (PPSV23) и конъюгированная пневмококковая вакцина (PCV13). Не дайте вакцины с использованием живых организмов или с большим вирусным зарядом, такой как вакцина против герпеса или черепица. Врачи могут предоставить вам больше информации.

Источник — http://mdc51.ru/mielodisplasticheskij-sindrom-chto-eto-takoe-simptomy-lechenie.html